これは狂っています 科学者たちは、1回のショットで100万塩基のヒトDNAを編集しただけです よりよく知られているCRISPRは一度に数文字しか編集できませんが、これはソフトウェアとしてのヒトゲノムの最初の実際のケースです 1/
Arc Institute
Arc Institute10時間前
何十年もの間、ヒトゲノム編集は小さな局所的な修飾に限定されてきました。 本日、@ScienceMagazine年に発表された新しい論文で、@pdhsu研究所の研究者らは、ブリッジリコンビナーゼ技術がヒト細胞内で大規模なゲノム再構成が可能であることを示しました。
CRISPRは常に鈍いツールでした。DNAをスライスし、細胞がそれを正しく修正することを望んでいます。「精密」バージョンでさえ、最大で100ベースで変化します だからこそ、彼らはそれを「ゲノム破壊行為」と呼んでいます
問題は、ほとんどの病気は 1 つのエラーによって引き起こされるわけではないということです それらはメガベース全体に広がる繰り返しの拡張と突然変異によって引き起こされ、CRISPRはそれらに触れることができません
アーク研究所(エボのもの)は、細菌のジャンピング遺伝子に見られる「ブリッジリコンビナーゼ」を設計しました。ヒト細胞に最大1メガベース(100万塩基!!)までのDNAストレッチを挿入、削除、または反転させることができます
20%の挿入効率と82%の特異性 フリードライヒ運動失調を引き起こす切除された疾患の繰り返し 鎌状赤血球標的であるBCL11Aを欠失
これは、ハンチントン病、脆弱X、筋強直性ジストロフィー、その他の反復性疾患がすべて理論的には初めて手の届くところにあることを意味します。 ARCのビジョン:DNA基盤モデルであるEVOは、健康なゲノムを設計します。ブリッジ リコンビナーゼは、これらの変更を本来あるべき場所に正確に書き込みます。
CRISPRがはさみだったとしたら、これはゲノムを表すMicrosoftの単語です DNAの段落全体を正確に切り取り、コピー、貼り付けます。 これはバイオテクノロジーと遺伝子工学の10年であり、それには近づいていません
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