điều này thật điên rồ các nhà khoa học vừa chỉnh sửa 1 triệu cơ sở DNA của con người chỉ trong một lần CRISPR nổi tiếng hơn chỉ có thể chỉnh sửa một vài chữ cái cùng một lúc, nhưng đây là trường hợp thực sự đầu tiên của bộ gen con người như phần mềm 1/
Arc Institute
Arc Institute18 giờ trước
Trong nhiều thập kỷ, việc chỉnh sửa gen người chỉ giới hạn ở những sửa đổi nhỏ, cục bộ. Hôm nay, trong một bài báo mới được công bố trên @ScienceMagazine, các nhà nghiên cứu từ phòng thí nghiệm @pdhsu cho thấy công nghệ recombinase cầu nối có khả năng thực hiện các thay đổi gen quy mô lớn trong tế bào người.
CRISPR luôn là một công cụ thô sơ. nó cắt DNA và hy vọng tế bào sẽ sửa chữa đúng cách. ngay cả những phiên bản "chính xác" cũng chỉ thay đổi tối đa 100 base đó là lý do tại sao họ gọi nó là "hành vi phá hoại bộ gen"
Vấn đề là hầu hết các bệnh không phải do một lỗi duy nhất gây ra mà do sự mở rộng lặp lại và đột biến trải dài trên hàng triệu cặp base và CRISPR không thể chạm tới chúng.
Viện ARC (những người của Evo) đã chế tạo "recombinase cầu", được tìm thấy trong các gen nhảy của vi khuẩn. Chúng có thể chèn, xóa hoặc đảo ngược các đoạn DNA lên đến 1 megabase trong tế bào người (1 triệu base!!!)
20% hiệu suất chèn và 82% độ đặc hiệu cắt bỏ bệnh tái phát gây ra bệnh ataxia Friedreich xóa BCL11A, một mục tiêu của bệnh hồng cầu hình liềm
điều này có nghĩa là bệnh Huntington, hội chứng fragile X, bệnh loạn dưỡng cơ myotonic, và các rối loạn lặp khác đều lý thuyết có thể đạt được lần đầu tiên. tầm nhìn của arc: evo, mô hình nền tảng DNA của họ, thiết kế các bộ gen khỏe mạnh. các recombinase cầu nối viết những thay đổi đó chính xác ở nơi chúng thuộc về.
nếu CRISPR là kéo thì đây là microsoft word cho bộ gen cắt, sao chép, dán toàn bộ đoạn DNA với độ chính xác. đây là thập kỷ của công nghệ sinh học và kỹ thuật di truyền và điều đó còn chưa gần.
52,97K