Hari ini di tahun @ScienceMagazine, kami melaporkan teknologi pengeditan DNA baru untuk menulis perubahan besar dengan mulus ke tempat yang tepat dalam genom manusia. Alasan pengeditan gen tidak mengubah kesehatan manusia adalah karena teknologi pengeditan gen saat ini seperti CRISPR sangat terbatas. Masalah dengan CRISPR adalah bahwa itu memotong DNA Anda, dan kemudian berharap bahwa perbaikan DNA seluler yang tidak dapat diandalkan akan membuat pengeditan yang diinginkan. @geochurch menyebutnya vandalisme genom. Versi CRISPR yang lebih tepat hanya mengedit kurang dari 100 basis - seringkali hanya satu basis. Oleh karena itu, tidak cocok untuk melakukan perubahan besar dengan aman. Namun, sebagian besar penyakit bukanlah hasil mutasi di satu lokasi. Sebaliknya, penyebabnya tersebar di seluruh 3 miliar pasangan basa dalam genom. Kami menemukan RNA jembatan dalam "gen lompat" bakteri yang memungkinkan kami membuat perubahan yang aman dan sewenang-wenang (memasukkan, memotong, atau membalik) pada setiap nukleotida dalam (hingga) urutan 1 juta bp dalam DNA Anda. Dalam makalah ini, kami menunjukkan bahwa kami dapat memperbaiki pengulangan DNA penyebab penyakit yang menyebabkan ataksia Friedreich (yang merupakan penyakit neurologis langka). Pendekatan yang sama dapat diterapkan pada gangguan ekspansi berulang Huntington dan lainnya. Di @arcinstitute, kami sedang bekerja menuju mesin Turing penuh untuk biologi. Evo, model fondasi DNA kami, membantu kami merancang urutan DNA sehat yang optimal. Dan rekombinasi Bridge memberi kita kemampuan untuk menulis perubahan ini dengan mulus ke tempat yang tepat dalam genom. Karya ini adalah kolaborasi yang luar biasa dengan salah satu pendiri @arcinstitute saya @SKonermann dan dipimpin oleh @ntperry13 yang tak kenal lelah, bersama tim pengeditan jembatan kami yang luar biasa: @BartieLiam @dhruvakatrekar @Gabogonzalez515 @mgdurrant @james_jw_pai @AlisonFanton Juliana Martins Masa Hiraizumi @chiaroscurale @hnisimasu