本日@ScienceMagazine、ヒトゲノムの適切な場所に大量の変化をシームレスに書き込む新しいDNA編集技術を報告します。 遺伝子編集が人間の健康を変革していない理由は、CRISPRのような現在の遺伝子編集技術が非常に限られているためです。 CRISPRの問題は、DNAを切断し、信頼性の低い細胞DNA修復が望ましい編集を行うことを期待することです。@geochurchそれをゲノム破壊行為と呼んだことで有名です。より正確なバージョンのCRISPRは、100塩基未満しか編集しません-多くの場合、1つの塩基のみです。したがって、大きな変更を安全に行うには適していません。 しかし、ほとんどの病気は、ある場所の突然変異の結果ではありません。代わりに、それらの原因はゲノム内の30億塩基対全体に広がっています。 私たちは、細菌の「ジャンピング遺伝子」にブリッジRNAを発見し、DNAの(最大)100万bp配列内のすべてのヌクレオチドに安全かつ恣意的な変更(挿入、切り取り、または反転)を加えることができます。 この論文では、フリードライヒ運動失調症(まれな神経疾患)を引き起こす病気の原因となるDNAリピートを修正できることを示しています。同じアプローチをハンチントン病やその他の反復拡張障害にも適用できます。 @arcinstituteでは、生物学のための完全なチューリングマシンに向けて取り組んでいます。当社のDNA基盤モデルであるEvoは、最適な健康なDNA配列を設計するのに役立ちます。そして、ブリッジ組換えにより、これらの変化をゲノムの適切な場所にシームレスに書き込むことができます。 この作品は、私の@arcinstitute共同創設者である@SKonermannとの素晴らしいコラボレーションであり、不屈の@ntperry13が率いており、素晴らしいブリッジ編集チームであるジュリアナ・マーティンス・マサ・平泉@BartieLiam @dhruvakatrekar @Gabogonzalez515 @mgdurrant @james_jw_pai @AlisonFantonとともに@chiaroscurale @hnisimasu