今天在 @ScienceMagazine，我們報導了一種新的 DNA 編輯技術，可以無縫地將大量變更寫入人類基因組的正確位置。 基因編輯尚未改變人類健康的原因在於，目前的基因編輯技術如 CRISPR 非常有限。 CRISPR 的問題在於它會切割你的 DNA，然後希望不可靠的細胞 DNA 修復能夠進行所需的編輯。@geochurch 形容這是基因組的破壞行為。更精確的 CRISPR 版本僅能編輯少於 100 個碱基 - 通常只有一個碱基。因此，它不適合安全地進行大規模變更。 然而，大多數疾病並不是由於一個位置的突變造成的。相反，它們的原因分佈在基因組的 30 億個碱基對中。 我們在細菌的“跳躍基因”中發現了橋接 RNA，這使我們能夠對你的 DNA 中的每個核苷酸進行安全和任意的變更（插入、切除或翻轉），範圍可達 100 萬 bp 序列。 在這篇論文中，我們展示了我們可以修正導致弗里德里希共濟失調（這是一種罕見的神經疾病）的致病 DNA 重複序列。相同的方法可以應用於亨廷頓病和其他重複擴展疾病。 在 @arcinstitute，我們正在朝著生物學的完整圖靈機邁進。我們的 DNA 基礎模型 Evo 幫助我們設計最佳的健康 DNA 序列。而橋接重組則使我們能夠無縫地將這些變更寫入基因組的正確位置。 這項工作是我與 @arcinstitute 的共同創始人 @SKonermann 的精彩合作，由不屈不撓的 @ntperry13 領導，還有我們驚人的橋接編輯團隊：@BartieLiam @dhruvakatrekar @Gabogonzalez515 @mgdurrant @james_jw_pai @AlisonFanton Juliana Martins Masa Hiraizumi @chiaroscurale @hnisimasu