Po celá desetiletí se editace lidského genomu omezovala na malé, lokalizované modifikace. V novém článku publikovaném v roce @ScienceMagazine vědci z laboratoře @pdhsu ukazují, že technologie přemostění rekombinázy je schopna rozsáhlých genomových přestaveb v lidských buňkách.

Na základě předchozí práce v @Nature, která zavedla můstkové rekombinázy v bakteriálních systémech, tým testoval 72 přírodních kandidátů v lidských buňkách. Zatímco jen málo z nich mělo měřitelnou aktivitu, jeden systém, ISCro4, byl vhodný pro další optimalizaci.

Prostřednictvím systematického inženýrství proteinu rekombinázy a jeho průvodce vodicí RNA vědci optimalizovali ISCro4, dosahující až 20% účinnosti inzerce a 82% specificity pro zasažení zamýšlených cílů v lidském genomu.

Optimalizovaný systém ISCro4 byl poté testován při úpravách proof-of-concept – včetně excize Friedreichových repetic spojených s ataxií a delece BCL11A, validovaného cíle srpkovité anémie – což naznačuje potenciál technologie pro terapeutické využití.