几十年来，人类基因组编辑仅限于小规模、局部的修改。 今天，在@ScienceMagazine发表的一篇新论文中，来自@pdhsu实验室的研究人员展示了桥接重组酶技术能够在人体细胞中进行大规模基因组重排。

在@Nature上介绍了桥接重组酶在细菌系统中的先前工作的基础上，团队在人体细胞中测试了72个天然候选者。 虽然很少有可测量的活性，但有一个系统，ISCro4，适合进一步优化。

通过对重组酶蛋白及其引导 RNA 的系统工程，研究人员优化了 ISCro4，达到了 20% 的插入效率和 82% 的特异性，能够准确定位人类基因组中的目标。

优化后的ISCro4系统随后在概念验证编辑中进行了测试——包括切除与弗里德里希共济失调相关的重复序列和删除已验证的镰状细胞靶点BCL11A——这表明该技术在治疗应用方面的潜力。