幾十年來，人類基因組編輯僅限於小範圍的局部修改。 今天，在@ScienceMagazine 發表的一篇新論文中，來自@pdhsu 實驗室的研究人員展示了橋接重組酶技術能夠在人體細胞中進行大規模的基因組重排。

基於之前在 @Nature 的研究，該研究介紹了在細菌系統中的橋接重組酶，團隊在人體細胞中測試了72個天然候選者。 雖然只有少數具有可測量的活性，但有一個系統，ISCro4，適合進一步優化。

通過對重組酶蛋白及其引導 RNA 的系統性工程，研究人員優化了 ISCro4，達到高達 20% 的插入效率和 82% 的特異性，以精確打擊人類基因組中的目標。

優化的 ISCro4 系統隨後在概念驗證編輯中進行測試，包括切除與弗里德里希共濟失調症相關的重複序列和刪除 BCL11A，這是一個經過驗證的鎌形細胞目標，這表明該技術在治療應用方面的潛力。